Téléthon : un essai de thérapie génique lancé pour la myopathie de Duchenne
Alors que la 34e édition du Téléthon démarre aujourd’hui, le laboratoire Généthon lance un essai clinique sur un nouveau traitement de thérapie génique contre la myopathie de Duchenne.
Le 4 décembre 1987, le premier Téléthon était lancé. 33 ans plus tard, alors que la 34e édition du Téléthon s’apprête à démarrer, son laboratoire Généthon annonce avoir obtenu le feu vert de l'Agence nationale du médicament (ANSM) pour démarrer un essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne.
Un garçon sur 3.500
Cette maladie neuromusculaire est historique dans le combat du Téléthon. Les enfants qui en souffrent perdent la marche vers l’âge de 10 ou 12 ans et développent ensuite d’autres déficiences musculaires, puis des difficultés respiratoires et cardiaques. Au lancement du Téléthon, cette maladie rare qui touche un garçon sur 3.500 avait pour seule "thérapie" des massages et des bains chauds.
Une thérapie génique "innovante"
L’essai clinique autorisé aujourd’hui est le fruit du travail des chercheurs de Généthon, en collaboration avec les universités de Nantes et de Londres (Royaume-Uni). Il a pour objectif d’évaluer la tolérance et l’efficacité d’une nouvelle thérapie génique contre la myopathie de Duchenne.
Cette maladie est liée à l’anomalie du gène responsable de la production de la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement des muscles. Ce gène est "l’un des plus grands de notre génome" rappelle Généthon dans un communiqué.
"Du fait de sa taille, il est techniquement impossible d’insérer la séquence complète d’ADN codant pour la dystrophine dans un vecteur viral (…), comme cela est habituellement fait en thérapie génique" précise le laboratoire. La nouvelle thérapie innovante associe un vecteur viral et une version raccourcie du gène de la dystrophine, la microdystrophine.
Une centaine d’enfants déjà recrutés
Des études préliminaires sur cette thérapie ont déjà montré des résultats positifs. L’essai clinique qui en découle se déroulera dans plusieurs centres en France (l’hôpital Hautepierre à Strasbourg, l’hôpital Trousseau à Paris et les hôpitaux de Brest, Bordeaux, Lyon, Marseille et Lille) mais aussi au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Israël.
Une étude de pré-inclusion a déjà démarré dans les centres français. Elle suivra pendant trois mois à trois ans, "une centaine de jeunes garçons, âgés de cinq à neuf ans, ayant conservé leur capacité de marche" dévoile le Généthon. "Cette étude permettra d’identifier les enfants qui pourraient être inclus dans l’essai de thérapie génique et de suivre l’évolution naturelle de la maladie" précise encore le laboratoire.
"Cet essai dans une maladie emblématique marque une nouvelle étape décisive pour Généthon, créé il y a 30 ans par l’AFM-Téléthon" déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
Le Téléthon 2020 démarre ce 4 décembre en début de soirée et se terminera dans la nuit de samedi à dimanche. En raison du contexte sanitaire dû au covid-19, cette édition aura exclusivement lieu sur internet et sur les chaînes de France Télévisions. Pour faire un don, appelez le 3637 et rendez-vous sur don.telethon.fr.
