Succès pour la thérapie génique
L'équipe française du Pr. Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm) a annoncé dans la revue Science du 6 novembre 2009 avoir traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d'une grave maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie.
Deux enfants atteints d’une maladie cérébrale mortelle, l’adrénoleucodystrophie (ALD), ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique.
Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n’a été observé jusqu'ici. Les résultats de cet essai clinique mené par des équipes de recherche françaises associant l'Inserm, l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et l'Université Paris-Descartes viennent d’être publiés dans la revue Science datée du 6 novembre 2009. Cette première concrétise les espoirs placés dans l'utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l'homme...
En savoir plus :
Dans les médias
- Le Figaro
- "Quand le VIH inactivé soigne une maladie rare du cerveau", par Martine Perez, 6 novembre 2009.
Et aussi
- Le Portail de la science
- Téléthon.fr
Interview du Dr Cartier ur le site de l’Association française contre les myopathie.
