Les États-Unis, dernier espoir de guérison pour Robin
Robin, touché par une forme rare de leucémie, est parti aux États-Unis bénéficier d’une thérapie non pratiquée en France.
Robin et ses parents ont atterri sur le sol américain le 1er novembre dernier. Un voyage de 8 000 kilomètres pour se rendre au Seattle Children’s Hospital, où l'adolescent de 17 ans va pouvoir, enfin, débuter la première phase de son traitement génique contre la leucémie lymphoblastique. Ce séjour est l’ultime étape d’une longue lutte contre la maladie qui a débuté il y a maintenant cinq ans. Jusqu'à présent, ni les chimiothérapies, ni les greffes de moelle osseuse n’ont réussi à guérir cette leucémie, qui avait au départ un bon pronostic.
"En septembre 2015, Robin a fait une première rechute après une greffe de moelle osseuse", témoigne Cédric Gérard, secrétaire de l’association Pour le prix d’une vie, fondée par les proches de Robin. "Du côté des médecins, c’était l’incompréhension. Ils ne voyaient pas pourquoi la maladie résistait" confiait le père du garçon à France 3 le 19 octobre. Pour la famille, cette rechute est difficile à acepter. En effet, les médecins n'ont pas d'autres traitements à proposer à Robin. "C’est à ce moment-là que nous avons commencé à chercher une autre solution, notamment sur Internet. Le Pr Yves Bertrand, qui s’occupait de Robin à Lyon, a par ailleurs évoqué la thérapie génique pratiquée à Seattle. Après une seconde rechute en janvier 2016, nous avons pris la décision de tenter cette thérapie", poursuit Cédric Gérard. "Robin s’est terré dans le silence et a pris le temps de réfléchir. Pour lui, c’est un traitement de plus, qui lui aussi peut échouer. Après quelques jours de réflexion, il a dit « d’accord, j’y vais »", raconte son père.
Une prise en charge intégrale par la Sécurité sociale
Cette thérapie proposée aux États-Unis s'appelle Kymriah. C'est le premier traitement génique pensé pour les personnes de moins de 25 ans souffrant de leucémie lymphoblastique et chez qui les thérapies classiques n’ont pas fonctionné. Son taux de réussite est de 94 %. Sebastian Amigorena, directeur de l’unité Immunité et Cancer à l’Institut Curie, explique : "On prélève le sang du patient, puis on exprime dans ses lymphocytes T un récepteur nouveau. Cela leur permet de reconnaître la tumeur. Une fois qu’ils sont réinjectés dans le sang, ils tuent les cellules tumorales avec une très grande efficacité."
Campagne de crowfunding sur Leetchi, clôturée le 26 octobre.
Mais les frais liés à cette opération s’élèvent à 400 000 euros. Une somme non remboursée par la Sécurité sociale et bien trop élevée pour la famille de Robin, qui décide alors de lancer une campagne de crowdfunding sur les réseaux sociaux. Au total, 7732 personnes ont participé, et plus de 230 000 euros ont été récoltés. Mais ces fonds n'auraient pas suffi si la Sécurité sociale n'avait finalement pas accepté, contre toute attente, de rembourser intégralement l'opération. Une situation inédite en France. "Suite à notre première demande de prise en charge, la Sécurité sociale nous a dit non", raconte Cédric Gérard. "Alors nous avons pris les textes au pied de la lettre : si un traitement n’est pas disponible en France et qu’il est nécessaire, elle a le devoir de le prendre en charge. Nous avons constitué un dossier très précis, avec des devis et des explications de ce qui se fait à Seattle. Nous avons aussi eu des appuis extérieurs, on en est certains, mais on ne sait pas qui, ni comment. Comme si notre dossier était remonté sur le haut de la pile."
Un traitement déjà disponible en Grande-Bretagne et en Allemagne
Même s’il reconnaît que cet élan est encourageant, Sebastian Amigorena déplore la frilosité de la France quant à ce type de thérapie génique (dont le nom générique est le traitement par CAR T-cells) : "On est en retard. Aux États-Unis, des centaines de milliers de personnes ont déjà été injectées. Beaucoup de patients ont également été traités en Allemagne et en Angleterre. En soi, rien n’empêche les hôpitaux français de mettre en place le même protocole. Le problème, c’est que c’est un réseau dur à financer." Jusqu'à présent, la Sécurité sociale a refusé de prendre en charge ce traitement innovant, jugé trop coûteux.
Robin et sa mère dans l'avion pour Seattle, photo publiée sur la page Facebook de l’association Pour le prix d’une vie
Cependant, d’après le Pr Sébastien Maury, hématologue à l’hôpital Henri Mondor de Créteil, si la France peine à suivre le mouvement, c’est parce que cette technologie est "née dans les laboratoires états-uniens, et que les licences ont ensuite été rachetées par des industriels nord-américains. Nous avons pris du retard technologique, et les patients payent ce retard". Mais il reste optimiste : "Le dossier du développement de la thérapie par CAR T-cells est en cours de traitement dans l’Union européenne. Le médicament restera évidemment très cher, mais bientôt, on ne sera plus obligé de partir se soigner aux États-Unis. Cette technologie a désormais un vrai intérêt commercial, ce qui va aider à son développement."
La ministre de la Santé Agnès Buzyn va dans son sens. Le 9 novembre, elle expliquait, dans le cadre des questions au gouvernement au Sénat, que le dossier CAR-T cell était "en cours d'examen par l'Agence européenne du médicament", ajoutant que "dès qu'il aurait son autorisation de mise sur la marché, son prix serait négocié". "Aucun enfant français nécessitant" cette thérapie génique "n'échappera à la chance de guérison pour des raisons budgétaires, et je m'y engage devant la communauté nationale", a-t-elle assuré. Agnès Buzyn a par ailleurs précisé que la France avait "eu les essais cliniques les plus innovants au monde négociés avec les industriels sur la base du séquençage des tumeurs réfractaires [aux traitements habituels] ou en rechute".
Qu’est-ce qu’une leucémie lymphoblastique ?
La leucémie est un cancer qui touche la moelle osseuse, qui fabrique elle-même les globules blancs, chargés de lutter contre les infections. Parmi ces globules blancs, il y a les lymphocytes et les myélocytes. Les lymphocytes ont pour rôle de détruire les cellules infectées. Le principe de la leucémie est d’attaquer les globules blancs : quand elle s’attaque spécifiquement aux lymphocytes, on parle de leucémie lymphoblastique. Les lymphocytes sont eux-mêmes divisés en deux catégories : les lymphocytes T, qui détruisent les cellules infectées, et les lymphocytes B, qui produisent des anticorps.
Un traitement long et éprouvant
Quant à Robin, sa prise en charge sera encore longue. La première étape du traitement – le prélèvement des cellules – devait commencer le 6 novembre. Mais à son arrivée à Seattle, Robin, très affaibli, a dû être hospitalisé, et l’intervention a été repoussée de deux jours. "L’extraction des cellules aura peut-être même lieu le 8, voire le 10, ou le 12, on ne sait pas vraiment. Après cette intervention, le laboratoire doit traiter les cellules, ce qui peut prendre entre trois et six semaines. Robin était censé rentrer en France, mais pour l’instant, il est trop faible. Il va donc rester à Seattle. Une fois qu’on lui aura réinjecté ces cellules, il sera suivi pendant un mois", confie Cédric Gérard.
Le cas de Robin reste cependant exceptionnel. Aujourd’hui en France, la grande majorité des malades de leucémie lymphoblastique non réceptifs aux traitements classiques ne quittent pas le pays, faute de ressources. "L’argent que nous avons récolté grâce au crowdfunding servira à aider le prochain Robin, ou le prochain Matéo. Nous avons deux missions : aider les malades et leurs proches, et rapatrier le traitement en France", conclut Cédric Gérard. Pour Éloïse Revol, présidente de l’association Les Lutins du R3, qui a organisé la cagnotte en ligne, "La prise en charge de l'opération de Robin par la Sécurité sociale constitue un précédent juridique". Elle pourrait permettre à d’autres malades d’aller se faire soigner à Seattle dans les mois et les années à venir.
Matéo Lepetit, 17 ans, est mort le 27 octobre 2016 des suites d’une leucémie. Non réceptif à la chimiothérapie et à la greffe de moelle osseuse, il était parti à Seattle recevoir un traitement par CAR T-cells, comme Robin. Mais cette thérapie n’a, à son tour, pas fonctionné. Pour couvrir les frais liés à l’opération, la famille de Matéo avait créé une association, Lepetit Matéo, et lancé un appel aux dons. Cette association existe toujours. Elle assiste au quotidien les enfants et les jeunes adultes malades de leucémie en leur procurant une aide financière et morale.