Médicaments : de la phase expérimentale à la mise sur le marché
En approuvant l'emploi de traitements non homologués dans la lutte contre la fièvre hémorragique Ebola, l'Organisation mondiale de santé (OMS) a décidé de court-circuiter une procédure de mise sur le marché qui peut durer des années.
Selon l'agence française du médicament ANSM, le développement par un laboratoire d'une molécule jusqu'à la commercialisation du médicament nécessite dix à quinze ans de recherche pour explorer tous les champs d'investigation.
Après des études expérimentales sur des modèles animaux ou cellulaires, le laboratoire demande l'autorisation des autorités sanitaires pour se lancer dans un essai clinique sur l'homme (ou étude clinique) destiné à évaluer l'efficacité et la tolérance d'un traitement.
L'essai clinique se déroule normalement en trois phases :
- la phase 1 permet d'évaluer la tolérance et l'absence d'effets indésirables dans un petit groupe de volontaires sains (en général moins de 100) ;
- la phase 2 permet d'estimer l'efficacité de la molécule et de déterminer sa dose optimale. Elle porte généralement sur quelques centaines de personnes (moins dans le cas d'essais relatifs à des pathologies rares) ;
- la phase 3 compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence et porte généralement sur plusieurs milliers de personnes. L'objectif est de montrer l'efficacité et d'évaluer le rapport efficacité/tolérance.
A l'issue de ces essais cliniques qui peuvent souvent durer entre cinq et dix ans, le laboratoire adresse une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'autorité sanitaire compétente. En Europe, il s'agit le plus souvent de l'Agence européenne des médicaments (EMA), alors que pour les États-Unis, le laboratoire doit s'adresser à la Food and Drug Administration (FDA).
Pour obtenir cette autorisation, le nouveau traitement doit en principe présenter un rapport bénéfice/risque au moins équivalent à celui des produits déjà commercialisées.
Si aucun traitement n'est disponible, la procédure d'autorisation peut être accélérée pour des "raisons compassionnelles" : c'est notamment le cas des "autorisations temporaires d'utilisation" (ATU) accordées en France pour permettre à certains malades en phase terminale d'utiliser des médicaments qui n'ont pas encore été mis sur le marché.
Après sa commercialisation, le médicament reste sous surveillance, avec une évaluation permanente des effets indésirables connus ou nouvellement identifiés. En cas de risque pour la santé, il peut être retiré du marché.
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