Leucémies de l'enfant : l’espoir d'un traitement innovant
Pour certains enfants, les traitements habituels contre les leucémies ne fonctionnent pas. Pour ces patients, il existe une thérapie innovante : les CAR-T cells. Un traitement fabriqué à partir des propres cellules du malade.
Joana est très appliquée, elle colorie de nouveaux dessins qui viendront décorer ces murs. La petite fille a fait de sa chambre d’hôpital, son univers. Depuis 4 ans, elle se bat contre une leucémie agressive et récidivante.
"Joana a eu des chimiothérapies, des radiothérapies, une greffe de moelle osseuse, qui n’a pas pris malheureusement et là, elle a rechuté à nouveau comme à la 2e fois. La maladie n’est vraiment jamais partie. Elle est très courageuse heureusement, elle a toujours sa joie de vivre qui l’a aidée face à la maladie", explique Catherine Sardinha de Vilhena, la maman de Joana.
Joana espère retrouver la vie d'une petite fille de 8 ans : "Je veux retourner à l’école, j’ai envie de revoir mes amies, revoir mes lapins et mon chien", confie t-elle.
CAR-T cells : un traitement innovant
Aujourd’hui, c'est une journée capitale pour Joana et ses parents. Elle va bénéficier d’un traitement très innovant.
Après des semaines d’attente, les propres cellules immunitaires de Joana sont livrées à l’hôpital dans ce congélateur. A l’intérieur, elles sont conservées à moins 200 degrés. Elles ont subi une impressionnante transformation. C'est une aventure qui a commencé il y a 2 mois.
Une machine a prélevé le sang de la petite fille pour isoler des globules blancs particuliers : les lymphocytes T. En laboratoire, leur noyau a été génétiquement modifié pour qu’ils soient capables de détecter une cible présente à la surface des cellules leucémiques. En leur présence, les lymphocytes modifiés s’activent pour détruire ces cellules malignes et en plus ils se multiplient dans l’organisme du malade.
Ces cellules modifiées appelées CAR-T cells vont maintenant être ré-injectées dans le sang de Joana. La perfusion ne dure que quelques minutes mais elle pourrait changer sa vie.
"L’aspect innovant vient dans le fait qu’on utilise les cellules du patient, qu’on va modifier génétiquement, qu’on va éduquer pour combattre les cellules tumorales. C’est ce système immunitaire modifié qui va perdurer dans le temps et permettre d’obtenir la guérison dans plus de la moitié des cas des patients à qui on a proposé ce traitement", explique le Dr Mony Fahd, hématologue pédiatre à l'hôpital Robert-Debré.
"C’est le seul traitement qui peut vraiment aller partout dans le corps, pour moi c’est un espoir ce traitement pour ma fille", précise la maman de Joana.
Entre espoir et appréhension
De l’espoir mais un peu d’appréhension aussi car ce traitement peut entraîner de nombreux effets secondaires.
"Il peut provoquer une fièvre très importante, qui peut être pas très bien tolérée sur le plan général. Il peut provoquer des troubles respiratoires, c’est-à-dire des difficultés à respirer avec des besoins d’avoir un peu d’oxygène et des troubles également neurologiques, avec des maux de tête, des convulsions….", confie le Dr Mony Fahd. Ce traitement nécessite donc une étroite surveillance. Joana va rester hospitalisée pendant 3 à 4 semaines.
Noé, lui, a bénéficié du même traitement il y a 5 ans. Depuis, il a la chance d’être guéri et en profite pleinement."Quand j’étais malade, c’était très très difficile, je n'avais pas de souffle, des difficultés rien que pour monter l’escalier, et maintenant, samedi encore, j’ai fait 23 km en vélo en une heure et demie. Ce traitement, c’est sûr ça a changé ma vie", confie Noé Garandet, 15 ans.
En France, depuis 2016, environ 70 enfants souffrant de leucémie ont reçu ce traitement de pointe et les résultats sont très prometteurs.
Pour plus d'informations : Imagineformargo.org, Laurettefugain.org
