Essai thérapeutique, essai clinique

Tout savoir sur les essais cliniques

Grâce aux essais cliniques, la médecine ne cesse de progresser. Ils permettent de tester de nouveaux dispositifs médicaux, des techniques chirurgicales et, plus fréquemment, des médicaments avant leur mise sur le marché.

La rédaction d'Allo Docteurs

Rédigé le 01/04/2019, mis à jour le 10/08/2023

Selon les derniers chiffres publiés par les entreprises du médicament (Leem), la France a participé à 555 nouveaux essais en 2017 avec plus de 16.000 patients inclus.

Les différentes phases d'un essai clinique

Avant les essais cliniques, c'est-à-dire les essais menés sur l'Homme, il y a ce qu'on appelle la phase pré-clinique. La molécule est testée in vitro et in vivo sur trois espèces animales différentes, dont un rongeur. Le but est d'étudier son mécanisme d'action, sa diffusion dans les tissus, son devenir, sa toxicité et sa dose active. Cette étape permet d'estimer la dose à administrer chez l'homme, à partir de la dose sans effet toxique chez l'animal convertie en équivalent-homme.

Viennent ensuite les essais cliniques à proprement parler, sur l'Homme donc. Ces essais cliniques se déroulent en trois phases. Durant la phase 1, le médicament est testé sur un petit groupe de personnes (le plus souvent des volontaires sains, mais il peut aussi s'agir de volontaires malades). Le but est de voir si le produit est sûr. Les scientifiques observent comment se comporte la molécule dans le corps humain et ils évaluent sa toxicité.

Au cours de la phase 2, les essais se poursuivent sur un petit groupe homogène de volontaires atteints de la maladie ciblée. Le but est alors d'identifier les éventuels effets secondaires de la molécule et de rechercher sa plus petite dose efficace.

La phase 3 est la dernière étape avant la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM). L'objectif est maintenant de tester l'efficacité de la molécule sur une population beaucoup plus large. Cette étape est aussi l'occasion de surveiller l'apparition d'autres effets secondaires qui seraient passés inaperçus lors des phases précédentes.

Une fois sur le marché, le médicament reste surveillé de près. Il sera suivi dans des conditions réelles d'utilisation afin de détecter des effets indésirables rares ou des complications tardives. Il peut donc être retiré du marché à tout moment. Parmi les très nombreuses molécules testées, celles concernant l'oncologie occupent une place prépondérante. Dans ce domaine, la France participe d'ailleurs à près d'un essai sur cinq initiés dans le monde.

Cancer : l'espoir des essais cliniques

A Villejuif, en région parisienne, l'Institut Gustave Roussy est un pôle majeur avec de nombreux essais cliniques qui font avancer la recherche contre le cancer.

Les patients inclus dans un protocole de recherche doivent au préalable signer un formulaire de consentement. Ce document délivre notamment une information éclairée sur le produit testé, le déroulement précis de l'essai et les risques d'effets secondaires.

Pour l'essai clinique PEMBIB, le patient effectue tout d'abord une prise de sang et un électrocardiogramme. Les résultats sont transmis au bout de quelques heures et si les paramètres sont bons, le patient peut recevoir le médicament. Il est testé sur différents types de cancers résistants aux prises en charge conventionnelles et même à certains traitements de pointe comme l'immunothérapie.

"Les immunothérapies ont transformé certaines maladies cancéreuses. Mais malheureusement, pas pour une majorité de patients. Le challenge actuel est donc d'essayer de faire que certains patients qui ne répondent pas à ces immunothérapies seules, puissent répondre avec l'association de deux traitements", explique le Dr Stéphane Champiat, oncologue. Le premier traitement vient ainsi remodeler les vaisseaux sanguins de la tumeur pour permettre au second traitement de mieux pénétrer au coeur de la zone tumorale afin d'optimiser l'effet de l'immunothérapie.

Près de 70 patients participent à ce protocole de recherche. Et c'est grâce à ces nombreux essais cliniques que l'Institut Gustave Roussy a contribué au développement de prises en charge de pointe en cancérologie : "Il reste des pathologies où il y a des progrès thérapeutiques à réaliser car elles sont difficiles à comprendre et à appréhender comme le cancer du pancréas, le cancer du cerveau... Mais en comprenant mieux ces tumeurs dans les prochaines années, on va continuer de progresser", confie le Pr Gilles Vassal, directeur de la recherche clinique.

Chaque année, plus de 3.000 patients participent à des essais cliniques à Gustave Roussy. L'Institut reste le premier centre de lutte contre le cancer à l'échelle européenne.

En savoir plus sur la recherche clinique en cancérologie :

Épidermolyse bulleuse : un essai clinique qui change la vie

L'autre domaine très concerné par les essais cliniques est celui des maladies rares. 95% des personnes atteintes sont en errance thérapeutique et seuls 300 traitements curatifs sont disponibles pour 8.000 patients touchés par une maladie rare. Ces essais cliniques sont donc très importants.

L'épidermolyse bulleuse touche environ 10.000 personnes en France, provoque des plaies, des décollements de la peau extrêmement douloureux. Certaines formes de la maladie touchent aussi l'intérieur de la bouche mais aussi l'oesophage, provoquant parfois son rétrécissement avec un risque mortel. Des malades testent actuellement une pommade dans le cadre d'un essai clinique.

Pour cet essai clinique, les patients reçoivent tous les jours la visite d'une infirmière qui applique le traitement et réalise les soins. Le mode d'action de la crème reste confidentiel mais ses effets sont bien visibles. Le laboratoire envisage d'inclure 80 patients dans les neuf pays concernés par l'essai clinique sur deux ans.

Malade ou en bonne santé, toute personne peut être sollicitée pour participer à un essai clinique. Cette proposition peut intervenir lors d'une consultation chez le médecin, mais aussi par une annonce dans les médias. Vous pouvez aussi vous porter volontaire de façon indépendante, en prenant contact avec des structures dédiées à la recherche clinique, telles que les centres d'investigation clinique (CIC) de l'Inserm par exemple.

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